记者日前从广西医科大一附院获悉，由广西医科大第一附属医院血液内科专家团队历经20年的艰辛拼搏而完成的广西地中海贫血临床治疗项目，新近荣获广西科技进步奖一等奖。

  广西是地中海贫血的高发区，为了寻求积极有效的治疗地贫方案，广西医科大学第一附属医院的专家们经过20年的艰辛临床研究，终于为地中海贫血患者提供了一种全新的综合治疗手段——采用最新现代化规则输血，祛铁治疗；采用造血干细胞移植手术和基因调控治疗等方面进行临床综合治疗。该项目具体内容在三个方面。一是造血干细胞移植的临床研究。该方案在移植预处理上采用马利兰、环磷酰胺及氟达拉滨三联方案；在移植物抗宿主病预防方面彩环孢素、甲氨蝶呤、抗胸腺细胞球蛋白、霉酚酸酯四联方案。目前，该院已移植71例，治愈64例，治愈率达90%。他们在国际上创建自己独特的移植方案，其移植效果优于国内外相关报道。二是地中海的祛铁治疗。该院龙桂芳教授等率先在国内给地贫患者开展注射去铁胺祛铁治疗；2005年赖永榕教授等率先在国内开展新型口服祛铁剂—地拉罗司治疗地贫的临床研究，2010年率先在全国开展核磁共振（MRI）检测地贫患者的心脏T2*值、肝脏R2值。课题组成员数十次在全国、全区推广祛铁治疗，数以千计的地贫患者得到规则的祛铁治疗，改善生存质量、延长寿命。三是基因治疗的基础及临床研究。该院于2004年在国内率先报道羟基脲对治疗中间型β-地贫以及HbE复合β-地贫有显著临床疗效，2009年在国际上率先报导脂质体转染反义核酸能够抑制β地中海贫血的α珠蛋白基因，改善α与非α珠蛋白肽链的平衡，减少红细胞的凋亡，成为临床治疗β-地贫的新方法。

  据该院赖永榕教授介绍，对地贫患者而言，进行造血干细胞移植是首选的治疗手段，有条件的尽快做移植手术，因为年纪越小，对身体损害也越小。造血干细胞移植，是通过重建一个新的正常造血系统来纠正因珠蛋白链合成异常而导致溶血的造血干细胞的遗传缺陷来根治地贫。

  该项目规范了地贫患者的输血、祛铁临床治疗及早期脏器铁过载状况的诊治，开创了地贫临床治疗的新途径，挽救了众多重型地贫患者的生命，保障了他们正常的生长发育，同时还延长了重症地贫患者的生命，极大地提高了广西乃至全国的地贫治疗水平；该项目是国际上创建自己独特有效的移植方案，干细胞移植治疗重型地贫3年总生存率达91.8%，3年无病生存率达89.2%，移植排斥及相关死亡率均低于国内外有关统计，移植疗效达国际先进水平。                   （潘少波）